| 457. Freitag, R.; Jérôme, V.; Müller, A.H.E.; Synatschke, C.V.: Sterne für die biomedizinische Forschung, Labor&More 2(13), 16-19 (2013) | |
| Abstract: „Öffnen sich die Schleusentore für die Gen-Therapie?“ So titelte kürzlich ein Editorial der Zeitschrift Nature Biotechnology [1]. Denn mit Glybera wurde am 1. November 2012 von der Europäischen Kommission das erste Gentherapeutikum für die Anwendung im Menschen in der westlichen Welt zugelassen. Das Medikament kann Patienten helfen, die aufgrund einer fehlenden Lipoproteinlipase (LPL) immer wieder unter potenziell lebensbedrohlichen Entzündungen der Bauchspeicheldrüse leiden. Auch viele andere Erbkrankheiten beruhen darauf, dass wichtige Proteine nicht korrekt produziert werden, und auch hier sind Gentherapeutika bereits in der Entwicklung. Dabei werden fast immer Viren als Vektoren verwendet. Viren transportieren die benötigte Erbinformation effizient in die gewünschten Gewebe und lösen dort die Genexpression aus. Doch trotz ihrer Erfolge ist diese Form der Gentherapie keineswegs unproblematisch. Häufig kommt es zu einer Immunisierung des Patienten gegen den viralen Vektor, sodass eine zweite Gentherapie mit diesem Vektor nicht möglich ist. Umso mehr drängt sich die Frage auf: Gibt es zu den Viren möglicherweise eine Alternative? |
Prof. Dr. Axel Müller
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